英基因編輯新療法 白血病童半年除患癌迹象

英國13歲女童阿莉莎（Alyssa）去年5月證實患上急性T淋巴細胞白血病（T-ALL），化療及骨髓移植等常規治療皆無效。她今年5月參加倫敦一間醫院的「鹼基編輯」（base editing）新療法臨牀試驗，成為首名接受此療法的病人。接受治療後6個月，醫生在她體內已找不到血癌迹象。

T細胞負責尋找並摧毁威脅身體的病原，阿莉莎體內的T細胞卻過度增生，影響造血功能。她所患的屬具侵略性的血癌，化療及骨髓移植都無效。大奧蒙德街兒童醫院（GOSH）的醫生及科學家團隊遂利用6年前才面世的「鹼基編輯」技術，改造一名健康捐贈者的T細胞，以治療阿莉莎的白血病。

捐贈者細胞收指示 攻擊病人癌變細胞
腺嘌呤（A）、鳥嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）4種鹼基是構成生物DNA的基本單元，4種鹼基以不同方式排列衍生出千變萬化的遺傳密碼。鹼基編輯讓科學家聚焦基因編碼的確切部分，通過改變一個鹼基的分子結構來改變遺傳指令。團隊先關閉捐贈者T細胞的定位機制，使之不會攻擊阿莉莎的身體，再去除捐贈者T細胞上名為CD7的化學標記，使之不會「自相殘殺」，最後指示經編輯的T細胞攻擊女童體內任何有CD7標記的細胞，包括有癌變的T細胞。女童經治療後一個月，接受第二次骨髓移植重建免疫系統。

阿莉莎接受治療後6個月，再檢測不到有癌症，已返回萊斯特的家中接受跟進治療。院方周日（11日）在聲明中表示，若沒有新療法，阿莉莎只能接受紓緩治療。

有份研發「鹼基編輯」療法的GOSH免疫學顧問及教授卡西姆（Waseem Qasim）稱，這是至今最精密的細胞工程，為其他新療法鋪路，並最終為病童創造更美好的未來。