英國最新降膽固醇針劑究竟是什麼回事?

英國國民醫療服務系統(NHS)即將向英格蘭和威爾士數十萬患者提供一種價格昂貴卻據稱可能「改變遊戲規則」的全新降膽固醇藥物。NHS表示,患者只需每年註射兩次這種名為因利司然 (inclisiran)的降膽固醇針劑,便可以在未來十年內挽救大約三萬人的生命。

建議草案說,當其他更便宜的藥物(如他汀類藥物——英文名statins)做得不夠時,這種新型藥物可以降低血液中的壞脂肪。英國健康監督機構 NICE 建議將其作為已經中風或心臟病發作並且對其他降膽固醇治療沒有反應的人的一種選擇。

專家們希望這將有助於降低他們發生進一步危及生命的心血管事件的風險。儘管研究中還沒有長期證據證明這一點,但他們認為根據現有證據值得推薦。

「改變遊戲規則」的針劑

在英格蘭,超過五分之二的人被認為膽固醇過高,約 650萬成年人服用稱為他汀類藥物的藥物來幫助降低膽固醇。

這種由諾華(Novartis)公司生產的叫因利司然(inclisiran)的針劑只需一年皮下註射兩次,兩針間隔3個月;既可以單獨使用,也可以與他汀類藥物結合使用。

這種全新藥物通常每劑造價近 2000 英鎊,不過製造商諾華公司同意給NHS一個未對外公開的折扣。

與其他的藥物有甚麼不同

因利司然(inclisiran)是一種siRNA,利用人體RNA幹擾的自然過程,與編碼PCSK9蛋白的mRNA結合,通過RNA幹擾作用降低mRNA水平、阻止肝髒產生PCSK9蛋白,從而增強肝髒從血液中清除LDL-C的能力,並實現降低LDL-C水平。