新基因编辑技术 有望改正89％遗传疾病

大约有7万5000种人类的基因突变会导致疾病，由台裔美籍科学家刘如谦（David Liu）领衔的研究团队，研发出新的基因编辑技术“prime editing”（首要编辑），有望改正89％的遗传缺陷，包含过去难以根治的镰刀型红血球疾病、黑蒙性家族痴呆症（Tay-Sachs Disease）等等，都有机会透过改正基因序列治愈。

由美国哈佛大学与麻省理工学院共同创立的“布洛德研究所”（Broad Institute of MIT and Harvard），21日在科学期刊《自然》（Nature）上发表最新的基因编辑技术“首要编辑”，这项新技术奠基于“CRISPR-Cas9”基因编辑技术。CRISPR-Cas9能找出DNA上的特定位置，并用像是微型剪刀的蛋白“Cas9”剪下DNA上的错误基因，但由于CRISPR-Cas9容易出错，在医学应用上仍有难以克服的技术问题。

布洛德研究所将CRISPR-Cas9改良后，变成更精确、用途更广泛的基因编辑技术，能直接将新的遗传讯息写入指定的DNA位置。哈佛大学化学与化学生物学系教授刘如谦解释，可以把“首要编辑”想像成文书软件，你可以使用它寻找出目标DNA序列，并精准地以新序列取代旧有的序列。

研究团队未来将继续优化“首要编辑”技术，希望有朝一日得以透过改正“不良基因”，治疗肥胖、阿兹海默症、遗传性耳聋等疾病。

不过，人类在基因编辑技术上的突破，也引起道德隐忧，许多人担忧基因编辑技术可能会被用于非医疗用途。今年3月，拥有“CRISPR”基因编辑技术专利的人，便呼吁全球暂停对人类生殖细胞的基因编辑，因为编辑生殖细胞很可能会遗传给下一代。