新基因編輯技術 有望改正89%遺傳疾病

新基因編輯技術 有望改正89%遺傳疾病

大約有7萬5000種人類的基因突變會導致疾病,由台裔美籍科學家劉如謙(David Liu)領銜的研究團隊,研發出新的基因編輯技術「prime editing」(首要編輯),有望改正89%的遺傳缺陷,包含過去難以根治的鐮刀型紅血球疾病、黑蒙性家族痴呆症(Tay-Sachs Disease)等等,都有機會透過改正基因序列治癒。

由美國哈佛大學與麻省理工學院共同創立的「布洛德研究所」(Broad Institute of MIT and Harvard),21日在科學期刊《自然》(Nature)上發表最新的基因編輯技術「首要編輯」,這項新技術奠基於「CRISPR-Cas9」基因編輯技術。CRISPR-Cas9能找出DNA上的特定位置,並用像是微型剪刀的蛋白「Cas9」剪下DNA上的錯誤基因,但由於CRISPR-Cas9容易出錯,在醫學應用上仍有難以克服的技術問題。

布洛德研究所將CRISPR-Cas9改良後,變成更精確、用途更廣泛的基因編輯技術,能直接將新的遺傳訊息寫入指定的DNA位置。哈佛大學化學與化學生物學系教授劉如謙解釋,可以把「首要編輯」想像成文書軟體,你可以使用它尋找出目標DNA序列,並精準地以新序列取代舊有的序列。

研究團隊未來將繼續優化「首要編輯」技術,希望有朝一日得以透過改正「不良基因」,治療肥胖、阿茲海默症、遺傳性耳聾等疾病。

不過,人類在基因編輯技術上的突破,也引起道德隱憂,許多人擔憂基因編輯技術可能會被用於非醫療用途。今年3月,擁有「CRISPR」基因編輯技術專利的人,便呼籲全球暫停對人類生殖細胞的基因編輯,因為編輯生殖細胞很可能會遺傳給下一代。