中國原創治療阿爾茨海默病新藥獲批上市

原創：澎湃新聞，作者：陳斯斯

中國原創治療阿爾茨海默病新藥獲批上市的消息，讓臨床醫生感到驚喜。

阿爾茲海默症，這是一種中樞神經系統變性病，起病隱襲，病程呈慢性進行性，是老年期癡呆最常見的一種類型。

數據統計顯示，目前全球阿爾茨海默症患者至少達5000萬人，且呈爆發性增長，預計到2050年將達到1.5億人。而在中國，阿爾茨海默病患者也已超1000萬人，居世界首位，且每年以30萬以上的新發病例增長。

上海交大醫學院附屬瑞金醫院神經內科鄧鈺蕾醫生在接受澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者採訪時表示，阿爾茲海默症這一疾病在如今已經引起了極大的社會關注，老百姓對於這一疾病的重視程度也在逐年增加，“瑞金醫院早在上世紀90年代，就開出了記憶力障礙專病門診，當時來看的都是中重度患者，很多患者生活無法自理，甚至不認識家人，但現在很多患者在疾病初期，發現記憶力較以往下降，就會馬上來就診。”

鄧鈺蕾說，隨著老齡化的發展，阿爾茲海默症的就診人群年齡也從以往50-60歲左右，範圍擴大到了60-90歲，80歲以上人群尤為多見，發病率也在逐年遞增。

“從這一疾病的症狀來看，記憶力下降是最常見臨床表現，此外還有語言功能下降，空間識別功能下降，這就容易導致患者迷路或走失，還有一些是邏輯能力變差，甚至是性格改變，這些症狀容易被忽略，其實這也是阿爾茲海默症的症狀中的一部分。”鄧鈺蕾表示。

由於發病機制尚不明確，阿爾茲海默症治療多年來一直存在臨床治療難點，“現有臨床治療主要有兩大類藥物，一是膽鹼酯酶抑制劑，如多奈呱齊、重酒石酸卡巴拉汀，另一類為NMDA受體協調劑，如鹽酸美金剛，但這三種藥物仍然不能阻斷或逆轉病情，只能起到緩解的症狀，阿爾茲海默症新藥研發17年沒有新的進展，像美金剛這類藥物在國外二十世紀九十年代晚期已經上市了。”

為何新藥研發難？鄧鈺蕾指出，這主要是由於阿爾茲海默症的發病機制仍不明確，“只有找到發病機制，才能阻斷疾病進展，明顯改善症狀。而從目前來看，其病因包括遺傳、外傷、腦炎病史等，也可能與精神和情緒相關聯，病因是很複雜的。由此可見其治療也需要多角度、多靶點的臨床研究。”

甘露特鈉膠囊（GV-971）的出現讓臨床醫學專家看到了希望，這一藥物曾在國內開展多中心臨床研究，在中國34個地點招募了818名患者參與三期臨床試驗。

瑞金醫院團隊也參與了該項臨床研究，鄧鈺蕾表示：“這項研究主要採取雙盲、安慰劑對照研究，作為一種全新的藥物，經過半年的臨床驗證，能顯著改善患者的認知功能障礙。我們剛獲知‘九期一’在2019年11月2日獲得了國家藥監局的批准，可應用於阿爾茨海默病的輕度至中度患者，作為臨床醫生我們期待能在與阿爾茲海默病的較量中增加一個有力的武器。”